KBC Sestre milosrdnice počinje validaciju domaće proizvodnje CAR-T stanične imunoterapije

Zaklada Zora i KBC Sestre milosrdnice u Zagrebu predstavile su u petak početak validacije domaće proizvodnje CAR-T stanične imunoterapije za hematološke onkološke bolesnike u kojoj se pacijentove imunološke stanice genetski modificiraju kako bi uništile tumorske stanice.

Tijekom sljedećih šest mjeseci provodit će se postupak utvrđivanja da se CAR-T terapija u hrvatskom laboratoriju može proizvoditi prema najstrožim sigurnosnim i regulatornim standardima.

Prvi pacijenti mogli bi primiti terapiju već na jesen, uz suglasnost Ministarstva zdravstva, rečeno je u Klinici za traumatologiju KBC-a Sestre milosrdnice gdje će se terapija primjenjivati, javlja HRT.

- Validacija je započela i trebala bi završiti do ljeta. Prvi pripravci mogli bi biti spremni na jesen. Prvih pet pripravaka bit će besplatno za one pacijente kojima je jedino preostalo liječenje CAR-T terapijom. O tome tko će ih primiti, odlučit će liječnički konzilij, sukladno dijagnozi i zdravstvenom stanju, rekao je voditelj Zaklade Zora Mladen Merćep.

- Pripravak koji ćemo dobiti od Caring Crossa trebao bi biti drastično učinkovitiji, osobito zbog ponovne pojave bolesti koja je kod komercijalnih pripavaka trenutno dostupnih i koji se koriste u bolnicama 40 do 60 posto, objasnio je.

U KBC-u Sestre milosrdnice pripravci će se proizvoditi u laboratorijima Banke tkiva i stanica Zavoda za transfuzijsku i regenerativnu medicinu.

Projekt se provodi uz potporu američke neprofitne organizacije Caring Cross, na čelu s Borom Dropulićem, jednim od začetnika CAR-T terapije.

Trenutačno se u KBC-u Zagreb osam do deset pacijenata liječi komercijalnim CAR-T pripravcima godišnje, dok je stvarna potreba osam do deset puta veća. Uz to, riječ je o iznimno skupoj terapiji. Očekuje se da će domaća proizvodnja dramatično pojeftniti CAR-T terapiju koja će postati dostupan svim pacijentima kojima je nužna.

Pročelnik Zavoda za hematologiju KBC-a Sestre milosrdnice Petar Gaćina istaknuo je da je riječ o velikom iskoraku za hrvatsku medicinu.

- Do sada je ovu terapiju godišnje primalo do deset naših bolesnika, i to tek u trećoj liniji liječenja. Domaća proizvodnja omogućit će da znatno veći broj pacijenata dobije priliku za ovu terapiju, a nadamo se i ranije u tijeku liječenja, možda čak i u prvoj liniji, rekao je Graćina.

- U laboratorijima Banke tkiva i stanica provodit će se validacija proizvodnje prema strogim protokolima, uz uključivanje liječnika, ali i stručnjaka iz područja molekularne biologije i biotehnologije. Stigla je sva oprema i reagensi, spremni smo za provedbu postupka validacije, rekla je voditeljica Odjela Marija Zekušić.

- Stvarno nam je velika čast što smo mi prepoznati jer u našoj banci tkiva i stanica imamo već dva lijeka za napredne terapije - a CAR-T spada u lijekove za napredne terapije - tako da smo prepoznati kao stručnjaci koji mogu napraviti tu validaciju, poručila je.

Zamjenik ravnatelja KBC-a Sestre milosrdnice Neven Tučkar ocijenio je da projekt predstavlja uspjeh ne samo ustanove, nego i cijelog zdravstvenog sustava.

- U KBC-u Sestre milosrdnice pružit ćemo sve potrebne resurse kako bi ova proizvodnja zaživjela i omogućila našim pacijentima pristup najboljim oblicima liječenja, rekao je.

Zaklada Zora pokrenula je proces uvođenja domaće proizvodnje CAR-T terapije za oboljele od B-staničnih leukemija, limfoma, multiplog mijeloma i teških oblika autoimunih bolesti u kojima B limfociti imaju ključnu ulogu. Cilj Zaklade je razvoj i dostupnost stanične imunoterapije svima kojima je ona medicinski indicirana.

U tu svrhu krajem 2024. pokrenuta je i kampanja Umjesto jedne kave doniraj za život, kojom se prikupljaju sredstva za razvoj i proizvodnju CAR-T terapije u Hrvatskoj.